พบว่าการเชื่อมต่อ ALS / ataxia กับความเคร่งเครียดในเซลล์กระตุ้นให้เกิดหนทางใหม่สำหรับเพื่อการรักษา

นักวิทยาศาสตร์จากมหาวิทยาลัยยูทาห์รายงานสุขภาพทีแรกว่าโปรตีนที่เรียกว่า Staufen1 สะสมในเซลล์ของคนเจ็บที่เกิดความเดือดร้อนทรมาทรกรรมจากการเสื่อมสลายของความเสื่อมโทรมหรือเส้นเลือดตีบข้างๆของ amyotrophic (ALS) หรือที่เรียกว่าโรค Lou Gehrig การลดโปรตีนจากหนูที่ได้รับผลพวงจะมีผลให้อาการแล้วก็ลักษณะการทำงานของมอเตอร์ ผลสรุปพวกนี้แสดงให้เห็นว่าการกำหนดจุดมุ่งหมาย Staufen1 อาจมีความสามารถสำหรับในการรักษาในคน งานศึกษาเรียนรู้และค้นคว้าและทำการวิจัยนี้ได้เผยแพร่ในแมกกาซีน Nature Communications

“นี่เป็นถนนหนทางใหม่ในการนึกถึงโรคที่เกิดขึ้นและมีปัญหาเกี่ยวกับความเปลี่ยนไปจากปรกติของระบบประสาท” Stefan Pulst, M.D. , Dr. Med ประธานเก้าอี้ประสาทวิทยา U of U Health แล้วก็นักค้นคว้าอาวุโสด้านการเล่าเรียนกล่าว “โปรตีนที่ไม่เคยมีส่วนเกี่ยวข้องกับการย่อยสลายของระบบประสาทเป็นแผนการที่ดีสำหรับเพื่อการรักษาด้วยการใช้ยา”

ที่ผ่านมานักค้นคว้ามิได้มีความคิดว่า Staufen1 เป็นโจรในโรค neurodegenerative กระทั่งพวกเขาจะศึกษาค้นพบความเกี่ยวพันกับภาวการณ์ ataxia ซึ่งเป็นภาวการณ์ที่หายากทำให้ผู้เจ็บป่วยสูญเสียการควบคุมการเคลื่อนไหวของพวกเขา พวกเขาพบว่า Staufen1 ยึด Ataxin2 ซึ่งเป็นโปรตีนที่มีความรับผิดชอบต่อการเป็น ataxia และก็สิ่งที่ก่อให้เกิดความเสี่ยงสำหรับ ALS

หน้าที่ของ Staufen1 ในพยาธิวิทยาของโรคได้ปรากฏชัดเจนขึ้นเมื่อมีการทำลายกรรมพันธุ์จากหนูที่มีลักษณะคล้ายกัน สภาพการณ์ของสัตว์ดียิ่งขึ้นอีกทั้งในด้านสรีรวิทยาและก็ระดับโมเลกุล

เริ่มตั้งแต่อายุ 12 อาทิตย์ตัวทดลองมีคุณภาพเป็นอย่างมากสำหรับเพื่อการทดลองสมรรถนะโรตารีโดยวัดช่วงเวลาที่สัตว์สามารถเดินหรือวิ่งบนแกนหมุนได้เร็วขึ้น นอกเหนือจากนี้การแสดงออกของโปรตีนที่น้อยลงในเซลล์สมองระหว่างโรคแปลงกลับไปอยู่ในระดับที่ใกล้เคียงธรรมดา

“Staufen ถูกศึกษาและทำการค้นพบหนแรกในแมลงวันผลไม้รวมทั้งได้รับการศึกษาเล่าเรียนมานาน 30 ปี แม้กระนั้นมันไม่เคยมีอะไรเกี่ยวพันกับโรค” Pulst กล่าว “นี่เป็นการศึกษาและทำการค้นพบใหม่ๆ” การตรวจดูในอนาคตจะเน้นไปที่การพิเคราะห์ว่ายาหรือการบำบัดซึ่งสามารถลด Staufen1 สามารถปรับปรุงเป็นกระบวนการรักษาโรคต่างๆได้หรือเปล่า

นอกเหนือจากการดัดแปลงกลุ่มนี้แล้วชีววิทยาของ Staufen1 ยังสามารถเผยข้อมูลใหม่ๆเกี่ยวกับโรคที่มีปัญหาเกี่ยวกับความไม่ดีเหมือนปรกติของระบบประสาท โปรตีนสะสมอยู่ใน Ataxin2 และก็โปรตีนอื่นๆรวมทั้ง RNAs ในกรุ๊ปหนาแน่นที่เรียกว่า Granulous Stress ซึ่งเป็นคุณลักษณะเด่นของ Ataxia, ALS และก็ข้อแม้อื่นๆอาทิเช่นสภาวะโรคสมองเสื่อมที่เกิดขึ้นมาจาก Frontotemporal เมื่อ Staufen1 หมดลงจากหนูที่มีการสูญเสียความรู้สึกไม่เพียงแต่ แม้กระนั้นปรับปรุงแก้ไขพยาธิภาวะของโรคแค่นั้น แม้กระนั้นยังช่วยกำจัดเซลล์ของเม็ดความตึงเครียด

ในตอนที่หน้าที่ที่แม่นของเม็ดความเคร่งเครียดก็ยังคงเป็นหลักที่ที่มีการเล่าเรียนที่เข้มข้นพวกเขามั่นใจว่าจะช่วยทำให้เซลล์สร้างความตึงเครียดจากพิษหรือสถานการณ์โรคบางประเภทได้ผู้ร่วมจัดตั้ง Daniel Scoles, Ph.D. , รศ.ประสาทวิทยาที่ U of สุขภาพ U ฟังก์ชันหนึ่งบางทีอาจเป็นเพื่อเป็นการป้องกันไม่ให้โปรตีนถูกทำขึ้นภายใต้ข้อจำกัดที่ไม่เหมาะสม

ผลของการศึกษาและทำการค้นพบนี้เชื่อมโยง Staufen1 กับแนวคิดใหม่ๆว่าโรคที่มีปัญหาเกี่ยวกับระบบประสาทเกิดขึ้นจากการทำงานแตกต่างจากปกติในเซลล์ที่ต่อกรกับความตึงเครียดในเซลล์ หนึ่งความหมาย Scoles พูดอีกนัยหนึ่งการดูแลและรักษาด้วย Staufen1 จุดหมายสามารถดำเนินงานกับปริมาณของความไม่ปกติที่เกิดขึ้นในเม็ดความตึงเครียดหากว่ามันจะยังคงที่จะพินิจว่ามวลรวมตนเองส่งผลให้เกิดโรค

“ผลของพวกเราทำให้เม็ดความเคร่งเครียดในจุดโฟกัสเป็นส่วนประกอบจุดหมายสำหรับเพื่อการเป็นโรค” Scoles กล่าว

นอกเหนือจาก Pulst and Scoles คนเขียนยังเป็น Sharan Paul, Warunee Dansithong และก็ Karla Figueroa จาก University of Utah Health การเรียนพิมพ์เป็น Staufen1 ลิงค์ RNA ความตึงเครียดเม็ดและก็ Autophagy ในลักษณะของการเกิดสภาวะโรคสมองเสื่อม

การศึกษาเรียนรู้วิจัยได้รับการช่วยส่งเสริมจากสถาบันสุขภาพแห่งชาติมูลนิธินอร์ดาแล้วก็มูลนิธิ ALS จุดมุ่งหมาย Pulst เป็นที่ปรึกษาให้กับ Progenitor Life Sciences